Yaşlanmayı geri çevirme tedavisinin ilk insan denemesine FDA onayı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hücresel yaşlanmayı geri çevirmeyi hedefleyen ER-100 adlı gen tedavisinin insan üzerinde test edilmesine onay verdi. Boston merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, 28 Ocak 2026’da yaptığı açıklamada FDA’nın Deneysel Yeni İlaç (IND) başvurusunu kabul ettiğini duyurdu. Onay, kısmi epigenetik yeniden programlama yaklaşımının ilk kez insanlar üzerinde test edilmesinin önünü açıyor. Lifebiosciences
Faz 1 klinik çalışma (NCT07290244), açık açılı glokom (OAG) ve arteritik olmayan anterior iskemik optik nöropati (NAION) hastalarını kapsayacak. Çalışma, tedavinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini, bağışıklık tepkilerini ve görme üzerindeki etkilerini ölçecek.
Tedavi nasıl çalışıyor
ER-100, Life Biosciences’ın Kısmi Epigenetik Yeniden Programlama (PER) platformundan geliştirildi. Yaklaşım, hücrelerin epigenomunu — DNA dizisini değiştirmeden gen ifadesini düzenleyen biyokimyasal işaretleri — değiştirerek yaşlı veya hasarlı hücreleri daha genç bir duruma döndürmeyi amaçlıyor. Lifespan.io
Tedavi, Japon bilim insanı Shinya Yamanaka’nın hücreleri kök hücre durumuna sıfırlayabilen dört proteininden üçünü — OCT-4, SOX-2 ve KLF-4 (kısaca OSK) — kontrollü biçimde kullanıyor. Üç faktör, göz içine tek seferlik intravitreal enjeksiyonla ulaştırılıyor ve doksisiklin antibiyotiğiyle iki ay boyunca geçici olarak aktive ediliyor. Amaç, hücrenin kimliğini değiştirmeden retinal gangliyon hücrelerini gençleştirmek. Pharmanow
Optik nöropatiler, retinal gangliyon hücrelerinin geri dönüşsüz ölümüyle karakterize edilen bir grup hastalıktır. Bu hücreler doğal olarak yenilenemediği için kaybı kalıcı görme bozukluğuna yol açar.
Bilimsel arka plan
Şirket, Harvard Tıp Fakültesi Genetik Bölümü’nde profesör olan David Sinclair tarafından kurucu ortak olarak yer alıyor. Sinclair, 2020 yılında kısmi epigenetik yeniden programlama tedavisinin kör farelerde görmeyi geri kazandırdığını gösteren araştırmayı yayımlamıştı. Bu çalışma, alandaki terapötik yarışı başlatan dönüm noktası kabul ediliyor.
Sinclair’in öne sürdüğü Yaşlanmanın Bilgi Teorisi, yaşlanmanın DNA metilasyon kalıplarının zaman içinde aşınmasından kaynaklandığını ileri sürüyor. ER-100, bu teorinin klinikte test edileceği ilk tedavi adayı olacak.
Yamanaka’nın orijinal dört faktörlü tekniği yetişkin hücreleri tamamen kök hücreye dönüştürebiliyor. Life Biosciences’ın yaklaşımındaki kritik fark, dönüşümü kısmi tutması: hücreler gençleştiriliyor ancak orijinal işlevlerini “unutacak” kadar tamamen sıfırlanmıyor. Fortune
Beklenen takvim
Şirket Bilim Direktörü Sharon Rosenzweig-Lipson, açıklamasında “Bu önemli klinik aşamaya ulaşma, yıllarca süren araştırma, optimizasyon ve kontrollü OSK ifadesini, metilasyon kalıplarının restorasyonunu ve görme fonksiyonunda iyileşmeyi gösteren kapsamlı insan dışı primat çalışmalarının sonucudur” ifadelerini kullandı. Yahoo Finance
Life Biosciences CEO’su Jerry McLaughlin, Fortune dergisine yaptığı açıklamada şirketin önümüzdeki birkaç ay içinde ilk hastaları kaydedeceğini, sonuçların yıl sonu veya gelecek yılın başında alınabileceğini söyledi.
Çalışma öncelikle güvenliği ölçecek. Tedavinin yaşa bağlı diğer hastalıklarda kullanılıp kullanılamayacağı, Faz 1 sonuçlarına bağlı olacak.
